El 1º de enero de 2023 nacieron 5 lechones editados genéticamente para poder ser donantes de órganos a pacientes humanos. Esté éxito para la salud nacional e internacional es producto de años de trabajo interdisciplinario de investigadoras e investigadores de la Universidad de Buenos Aires, en colaboración con el CONICET y el INTA Pergamino.
Según datos de la Organización Mundial de la Salud, se realizan más de 150.000 trasplantes al año en todo el mundo. Sin embargo, eso no representa ni el 10 % de la demanda. Más de 1 millón de personas muere al año por no poder recibir un trasplante, o porque el cuerpo rechaza al órgano recibido, sea cual sea el origen.
Una solución, a la escasez y al rechazo, es la técnica conocida como xenotransplante, que consiste en que el donante sea un animal compatible con el ser humano. Esta alternativa es la más viable, en la actualidad, para cubrir la brecha entre órganos disponibles y pacientes en lista de espera.
Investigadoras e investigadores de la Universidad de Buenos Aires lograron gestar el nacimiento de una camada de lechones editados genéticamente para que no expresen el gen responsable del rechazo.
Es el primer caso de éxito de Latinoamérica. Un trabajo que ha llevado décadas de investigación, prueba y error, en el que también participaron becarias, becarios y profesionales de las facultades de Agronomía, Ciencias Veterinarias, del Instituto en Investigaciones en Producción Animal (INPA-UBA-CONICET) y del INTA Pergamino.
Por ahora no se utilizará esta camada para trasplantes, sino que se seguirá estudiando, y mejorando la técnica, para pronto poder contar con una colonia, y con todas las aprobaciones de salud necesarias.
Editar genéticamente a un organismo
“Actualmente en EEUU se están realizando ensayos clínicos de xenotrasplante de piel viva de cerdos editados para esta modificación. Nuestra opinión es que el xenotrasplante de piel podría llegar a ser el primero que se realice con éxito”, comentó Rafael Fernández-Martín, uno de los protagonistas de este logro, durante la conferencia de prensa que se realizó en el predio de la Facultad de Agronomía de la UBA.
Los cerdos fueron los elegidos porque, a pesar de que no lo parezca, son similares a los seres humanos en su fisiología. También porque suelen tener camadas grandes de lechones, y son de fácil crianza en cautividad. En nuestro país, en particular, la producción porcina se encuentra en pleno crecimiento.
“En estos años hemos trabajado en distintos aspectos necesarios para obtener animales editados como la producción de embriones, la edición mediante la microinyección de cigotos, la sincronización del ciclo reproductivo de cerdas donantes y receptoras, la transferencia embrionaria, el seguimiento ecográfico de gestaciones, la asistencia a lechones nacidos y la caracterización de las ediciones”, agregó Fernández-Martín.
Existen dos tipos de modificaciones genéticas que se realizan, una apunta a quitar funciones de ciertos genes, conocida como knockout; mientras que la otra es la de incorporar genes humanos a los de los cerdos, conocida como knockin. “Por razones regulatorias decidimos realizar en una primera etapa los knockout, para posteriormente acometer los knockin”, explicó Fernández-Martín.
El trabajo de años vio sus frutos finalmente el 1º de enero de 2023, en que nacieron 5 lechones editados genéticamente para no expresar el gen responsable del rechazo en pacientes trasplantados. Es una primera etapa para seguir trabajando en lograr camadas de cerdos que puedan servir como donantes para humanos.
“Este desarrollo no solo es valioso por lo que conseguimos, sino también por lo que nos permitió aprender”, afirmó Olinda Briski, otra de las investigadoras del equipo.
Con todo lo que sigan aprendiendo de estos 5 primeros chanchitos, les permitirá seguir intentando editar más genes, a fin de conseguir más resultados. Como, por ejemplo, una modificación relacionada con la hormona del crecimiento, que permitirá evitar que los cerdos crezcan demasiado. Es que un cerdo puede llegar a los 300 kilos, y sus órganos ya no serían aptos para humanos, por eso se busca controlar el tamaño y peso a nomás de 100 kilos.
La ciencia es colaboración
En el Laboratorio de Biotecnología Animal de la Facultad de Agronomía de la UBA, dirigido por Daniel Salamone, se viene trabajando hace décadas en edición de embriones de diferentes especies animales. El laboratorio es muy reconocido a nivel internacional por el amplio manejo de diversas técnicas como la clonación, la edición génica y la transgénesis en mamíferos.
Fue allí que el equipo integrado por Rafael Fernández-Martín, Laura Ratner, Olinda Briski, Gastón La Motta y Federico Navas, fundaron la empresa biotecnológica New Organs Biotech S.A., con el fin de que el xenotrasplante sea una realidad.
“En el INPA que es un instituto doble dependencia de UBA y CONICET, donde investigadores de FAUBA y FCV trabajaron codo a codo para llegar a este momento, estamos más que contentos con los resultados hallados en esta línea de investigación que es muy importante para mejorar a futuro la salud de las personas que necesitan trasplantes”, explicó la Dra. Alejandra Volpedo, directora del Instituto de Investigaciones en Producción Animal.
“Se logró gracias al esfuerzo que hicieron investigadores, investigadoras, becarios, becarias, así como todo el personal técnico y profesionales de las distintas instituciones que formaron parte de este ambicioso proyecto”, continuó Volpedo.
“Toda la investigación fue liderada por el equipo del doctor Daniel Salomone y Rafael Fernández Martín, que tienen su Laboratorio de Biotecnología Animal en la Facultad de Agronomía y que también son miembros del Instituto de Investigaciones en Producción Animal (UBA/CONICET). También se contó con la colaboración de profesionales veterinarios de la Facultad de Ciencias Veterinaria de la UBA como los Dres. Marcelo Acerbo, Guadalupe Alvarez, Pablo Otero entre otros; y del INTA Pergamino, así como el acompañamiento constante de otros miembros de la comunidad académica y del CONICET”.
A este respecto se refirió Sebastián Civallero, secretario de Ciencia y Técnica de la UBA, presente en la conferencia de prensa:
“Estoy orgulloso de que la UBA tenga la inteligencia de cruzar equipos, disciplinas, institutos y trabajar con el INTA y CONICET. Desde la Secretaría de Ciencia y Técnica queremos crear una nueva normativa para fomentar la creación de empresas de base tecnológica. Así como acompañar este tipo de investigaciones que pueden tener un recorrido difuso, pero que después de años demuestran su importancia con resultados, y como este caso, con impacto positivo para la salud de la gente”.
Este logro es importante en el contexto de Argentina, donde la biotecnología es una ciencia cada vez más potente, y muy respetada a nivel mundial.
